Nefrologia

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Nefrologia

 

 Nefropatia diabetica
Principale causa di ingresso in dialisi dei pazienti, per il fatto che il diabete presenta un trend di incidenza e prevalenza rapido. Negli USA un paziente su due entri in dialisi per causa diabetica, in Italia intorno al 20-30%. E' la causa più comune di uremia terminale in Europa, stati uniti e Giappone (il  40% dei pazienti con diabete mellito di tipo 2 sviluppa uremia terminale, con un rischio che è 10 - 20 volte più alto se il soggetto mostra già microalbuminuria. In Sicilia (cosi come in Italia) il diabete mellito è causa di dialisi nel 21% dei casi. La nefropatia diabetica ha una sua storia (decorso lento circa 25 anni) che comincia con l'iperfiltrazione glomerulare, dopo 5 anni abbiamo microalbuminuria (l'iperfiltrazione in questa fase tende a ridursi) finché non s'instaura l'insufficienza renale cronica quando il GFR  la clearence del rene della creatinina tende a ridursi , la microalbuminuria si trasforma in proteinuria franca(nella fase della nefropatia conclamata). Quindi abbiamo sostanzialmente cinque stadi:il 1° stadio si associa all'iperfiltrazione glomerulare, il 2° stadio è detto silente(i primi due stadi rientrano nella nefropatia pre-renale), il 3° stadio è quello della nefropatia incipiente, il 4° stadio della nefropatia conclamata e il 5° stadio dell'uremia terminale.
Nel 1° stadio (che è quello sul quale si può attuare una prevenzione primaria in quanto si evita ai pazienti diabetici di sviluppare la nefropatia diabetica) abbiamo l'iperfiltrazione renale,ovvero una condizione caratterizzata da una clearence superiore al normale(150ml/min),dovuta all'iperglicemia diabetica (che comporta glicosuria per il superamento del carico tubulare massimo);aumenta anche il flusso plasmatico renale. Dal punto di vista  strutturale, questi reni tenderanno ad ingrandirsi (l'ecografia renale risulta fondamentale per la diagnosi). Non abbiamo microalbuminuria e non abbiamo ipertensione.
Nel 2° stadio invece cominciano le alterazioni strutturali a livello microscopico: ispessimento della membrana basale glomerulare e tubulare. In questo caso si attua la prevenzione secondaria per impedire al paziente di sviluppare la nefropatia conclamata. Normalmente le proteine sono presenti nelle urine ma a concentrazioni molto basse(proteinuria <150mg/24h; albuminuria<30mg/24h). Ci sono delle tecniche atte a valutare le variazioni di concentrazione delle proteine nelle urine, di cui uno è usato anche dai pediatri (spot albuminuria creatinuria con range di riferimento nell' uomo e  nella donna fisiologici, patologici con microalbuminuria, e con proteinuria conclamata). Nella fase della microalbuminuria, la proteinuria può arrivare al di sotto dei 500mg, e nello specifico la microalbuminuria va dai 30 ai 300 mg (al di sopra subentra la nefropatia conclamata). Il controllo glicemico è importante e, se scrupoloso ed intensivo,previene lo sviluppo della nefropatia(riduzione del rischio del 53%). La pressione arteriosa deve essere controllata; il paziente diabetico deve avere una pressione arteriosa,sia sistolica che diastolica, di circa 10mmhg più basso rispetto al range di normalità della popolazione generale (soprattutto se il soggetto mostra già proteinuria).
Nella nefropatia incipiente invece il GFR può essere normale, ma c'è un aumento della pressione arteriosa (soprattutto durante la notte; il fenomeno del "deeping", ovvero della caduta pressoria durante le ore notturne, tende a mancare). Le alterazioni strutturali sono sostanzialmente quelle correlate alla membrana basale e al mesangio (qui si attua la prevenzione secondaria. C'è un  aumento diffuso della matrice mesangiale, con lesioni arteriolosclerotiche (ovvero ialinosi) a livello del polo vascolare (arteriola afferente ed efferente) tipiche però anche di altre affezioni (in quanto è più correlata all'ipertensione che al diabete).
Nella nefropatia conclamata, il GFR tende a ridursi e la proteinuria tende ad aumentare; qui si può avere una sindrome nefrosica. Le alterazioni sono i noduli mesangiali di Western Wilson (?) e abbiamo anche un danno interstiziale fibrotico. Qui si attua la prevenzione terziaria, ovvero si tenta di evitare che il soggetto affetto da nefropatia conclamata giunga alla dialisi. Spesso i pazienti arrivano dal nefrologo in uno stadio di sindrome nefrosica (nefropatia conclamata) perciò è importante essere in grado di distinguere la causa della sindrome (diabetica o associata ad altre glomerulonefriti).
Utilità della biopsia renale: come decidere se un paziente con proteinuria necessiti di biopsia oppure no? Quali sono i punti che ci indirizzano verso la nefropatia diabetica e che quindi possono far risparmiare al paziente la biopsia? ci sono dei parametri fondamentali da valutare in un paziente diabetico:

  • Esame del fundus: presenza di retinopatia diabetica (la retinopatia sappiamo infatti che rientra insieme alla nefropatia  e alla neuropatia nelle microangiopatie diabetiche)
  • Durata del diabete: >10 o <24 anni; se la comparsa della proteinuria  esordisce dopo un anno raramente sarà un sindrome nefrosica da causa diabetica (la proteinuria nel diabete compare dopo dieci anni)
  • Esame del sedimento a contrasto di fase: negativo (non ci sono né emazie né acantociti)
  • Esame ecografico: mostra reni ipertrofici

Invece sarà opportuno eseguire una biopsia, in tutte quelle condizioni patologiche renali che possono essere trattate (non è purtroppo il caso delle nefropatia diabetica)che mostreranno questi parametri:

  • Durata del diabete:<5 o >30 anni (ovvero se insorto da poco o da troppo tempo per avere soltanto la proteinuria)
  • Fundus: Assenza di retinopatia diabetica
  • Esame del sedimento a contr. di fase: cilindri eritrocitari ed acantociti
  • Esame ecografico: Reni normali o ridotti di volume

Con la biopsia renale possiamo diagnosticare una patologia renale che risulta suscettibile ad un trattamento;ancora oggi infatti,la nefropatia diabetica non ha un trattamento incisivo, al di là di quello che è il trattamento del diabete in generale:  controllo del p. arteriosa, della glicemia, della dieta(iposodica), utilizzo di ACE-inibitori che, agendo sul sistema renina angiotensina,vengono considerati farmaci gold standard in qualunque nefropatie cronica.
Quando la clearence scende sotto i 10 ml/min si deve pensare di ricorrere alla dialisi; si fa l accesso vascolare a questi pazienti, il rene sarà in sclerosi globale, angiosclerosi, fibrosi interstiziale e atrofia tubulare. Dal punto di vista fisiopatologico, le prime ad essere colpite sono le membrane basali, a cui seguono le lesioni vascolari in pochi anni (ialinosi delle arteriole afferenti ed efferenti);dopo 5-7 anni abbiamo un ampliamento mesangiale che porta dopo altri 5-7 anni a glomerulosclerosi nodulare, atrofia tubulare e fibrosi interstiziale. Il decorso dura circa 15 anni in tutto.
                                                         Amiloidosi Renale
Partendo da quella che è la malattia più conosciuta, che non colpisce sostanto i reni ma numerosi organi,ed è anche cause di malattie conosciute sotto altro nome (es. morbo di Alzheimer). Esistono vari tipi di amilodisi:

  • Morbo di Alzheimer: è la più importante( colpisce più di 12 milioni di persone al mondo) ed è associata alla presenza di un precursore della proteina alfa­-beta che si trasforma in amiloide
  •  Amiloidosi cronica: 1 milione di persone a rischio; associata ad un alterazione della beta2-microglobulina, un'altra proteina che poi si può trasformare in amiloide. Colpisce principalmente i soggetti che sono in dialisi.
  • Amilodosi sistemica: Può essere legata a discrasie plasmacellulari (amilodosi da catene leggere) o a malattie infiammatorie croniche (amilodosi reattiva) associata alla SAA (serum amyloid A)
  • il 10 % dei casi possono essere ereditari o familiari(associata alla catena a del fibrinogeno)

Come si genera l'amiloidosi?
Esistono vari tipi di proteine coinvolte: Transtiretina, Apolipoproteina A-I, Lysozima, Ig  a catene leggere,Cistatina C ,fibrinogeno ecc… Queste macroscopicamente non hanno nulla in comune tranne che durante la fase di degradazione e riavvolgimento generano una molecola che ha una struttura identica che le rende indistinguibili una dall'altra. Questa nuova proteina fibrillare avrà delle caratteristiche ultrastrutturali visibili al microscopio elettronico e sopratutto un affinità verso una particolare colorazione (congo red) che li rende facilmente evidenziabili all'esame istologico. Inizialmente le proteine sopracitate(che sono precursori solubili dell'amiloide) per cause diverse(mutazioni,eventi proteolitici,fattori ambientali,o eccessiva concentrazioneàes. amiloidosi da β2 microglobulina o da catene leggere) generano forme instabili avvolgendosi sottoforma di intermedi che, grazie ai GAG, cominciano ad aggregarsi,  generando le fibrille amiloidi. Fondamentale a questo punto, è  l'intervento della Serum Amyloid Protein, che in comunione con i GAG, risulta indispensabile per il mantenimento delle fibrille (le quali altrimenti, andrebbero incontro a degradazione). Le principali proteine che colpiscono il rene sono appunto la β2-microglobulina, le Ig a catene leggere(in corso di discrasie plasmacellulari), e la SAA(in corso di un processo infiammatorio cronico:la prima proteina citata sarà responsabile di amiloidosi Abeta2M, la seconda di amiloidosi AL, la terza di amiloidosi AA. Esistono delle forme ereditarie molto rare che possono colpire il rene, associate alla catena α del fibrinogeno, che portano nel 90% dei casi a morte il paziente. Il 90% dei casi di amiloidosi renale sono associate alla forma AL (amiloidosi primaria) e alla forma AA(amiloidosi secondaria a processi infiammatori cronici).
Le DISCRASIE PLASMACELLULARI non colpiscono il rene soltanto attraverso l'amiloidosi, ma possono colpire il rene tramite vari meccanismi. Le catene leggere generate sono di tipo monoclonale e possono essere di tipo K o Lambda; giunte al rene,possono dare lesioni di tipo differente:

  • Nefropatia da cilindri (Cast Nephropathy): Formazione di cilindri che vanno ad ostruire il tubulo, dando una sorta di nefropatia ostruttiva interna(sappiamo che di solito le nefropatie ostruttive sono esterne es. calcolosi) che si associa in maniera importante al mieloma multiplo. Il quadro è di insufficienza renale acuta di tipo ostruttivo con necrosi tubulare acuta e nefrite interstiziale(perché si rompe la membrana basale del tubulo con conseguente processo infiammatorio interstiziale). All'immunofluorescenza i cilindri saranno positivi per la catena leggera LAMBDA.
  • Amiloidosi AL: Le fibrille amiloidi danno un quadro di espansione mesangiale che poi sarà positivo alla colorazione congo red. Il danno sarà sempre associato alla catena LAMBDA che però, a differenza del primo caso (acuto), darà un quadro di sindrome nefrosica (cronico)con la formazione di noduli mesangiali (ricorda molto la nefropatia diabetica solo che quella non è rosso Congo positiva). All'immunofluorescenza quindi,è lieve per le catene lambda; il rosso congo insieme all'immunofluorescenza sono quindi gli accorgimenti che ci permettono di distinguere la malattia.
  • LCDD(MIDD): Detta anche malattia da catene leggere monoclonali,la catena coinvolta è in questo caso di tipo K;si può avere la comparsa di noduli mesangiali. Clinicamente si manifesta con un quadro di insufficienza renale cronica e proteinuria lieve. L'immunofluorescenza mostra  positività molto intensa, a livello sia glomerulare che lungo i tubuli, per le catene K.
  • Sindrome di Fanconi: Malattia caratterizzata da eccessiva perdita nelle urine di amminoacidi, associato ad un danno a livello dei tubuli prossimali che vanno a perdere le loro caratteristiche funzionali. La causa è il riassorbimento di queste catene leggere che tendono a cristallizzare nell' epitelio tubulare.

Nelle discrasie plasmacellulari, risulta utile fare l'immunofissazione per individuare la monoclonalità della malattia, tramite la quale si evidenzia la presenza di catene lambda o k sia nel siero che nelle urine.
Il rene, nell'amiloidosi AL è colpito nel 46% dei casi, 1/4 dei pazienti si presenta con coinvolgimento di un singolo organo:

  • Cuore: 30% dei casi, marker in questo caso è l'Nt-proBNP, o alcune caratteristiche specifiche all'elettrocardiogramma o alla RM cardiaca
  • Fegato: 9% dei casi, marker biochimico in questo caso è la fosfatasi alcalina
  • Apparato gastroenterico: 7% dei casi
  • Affezioni cutanee: 3% con caratteristiche ecchimosi dovute ad una fragilità dei capillari
  • Sindrome del tunnel carpale: 5% dei casi

In Sicilia il 5,3% dei soggetti che esegue una biopsia renale mostra malattie associate a discrasie plasmacellulari.
In corso di amiloidosi o nella malattia da catene leggere, una cellula mesangiale normale con fenotipo da cellula muscolare liscia, espone dei recettori per le catene leggere; queste interagendo con i recettori, vengono incorporate e inducono una trasformazione della cell. mesangiale in un fenotipo miofibroblastico ricco di reticolo endoplasmatico rugoso che è tipico della malattia da catene leggere. Oppure si trasforma in un fenotipo amiloidogenico macrofagico con abbondanti lisosomi e un aumento dell' espressione delle metallo proteasi, che è tipico dell'amiloidosi AL. In quest'ultima, nel particolare, le catene leggere reagendo con i recettori specifici, vengono incorporate nei lisosomi che, maturando, liberano le catene sottoforma di fibrille amiloidi, mentre i recettori vengono riciclati sulla membrana plasmatica. L'amiloide non si dispone dentro la cellula, ma viene liberata all'esterno nella matrice mesangiale (con suo conseguente aumento); certe volte queste fibrille possono attraversare la membrana basale glomerulare (sono delle spigule) dando un quadro definito a dente di pettine, molto simile alla glomerulopatia membranosa. Caratteristica importante nel riconoscimento dell'amiloidosi, è la birifrangenza a luce polarizzata di tipo verde mela (apple-green) o con colorazione rossa ( red) senza luce polarizzata altrettanto efficacie. Il rosso congo non distingue i vari tipi di amiloidosi; è in grado di dire se l'amiloidosi è presente o meno; per identificare se AL o AA andranno poi compiuti esami di tipo immunoistochimico: ad esempio nell' amiloidosi AA, ricerchiamo la proteina SA. Con l'utilizzo di permanganato di potassio, la colorazione rosso congo nell'amiloidosi AL rimane,viceversa nella AA scompare dopo il trattamento.
L'AMILOIDOSI SECONDARIA è invece associata alla presenza di un'altra proteina (SAA) ed è conseguenza di una malattia infiammatoria cronica (es. febbre familiare mediterranea, morbo di crohn,artrite reumatoide ecc.) associata ad una importante risposta delle proteine di fase acuta.
L'  SAA è un apolipoproteina, costituente delle lipoproteine ad alta densità, viene prodotta dal fegato a seguito della stimolazione ad opera di citochine infiammatorie (IL-6  ecc.) in corso di infiammazione cronica. Questa sovrapproduzione di SAA è un prerequisito per lo sviluppo dell'amiloidosi AA, sebbene si manifesti solo in una piccola percentuale di casi. La sua normale concentrazione nel sangue è di 3 mg/L e durante la risposta di fase acuta può superare i 2000mg/L. Il monitoraggio di questa proteina è un utile riferimento per stabilire se il soggetto in questione ha dei miglioramenti durante il trattamento dell' amiloidosi renale di tipo reattivo; se tende a scendere è un buon segno.
Le principali cause di amiloidosi secondaria sono:

  • Artriti infiammatorie croniche(60%): artrite reumatoide 33%, artrite giovanile idiopatica 17%, altre artriti croniche 10%. Questo è uno studio vecchio che non tiene in considerazione del trattamento con anticorpi monoclonali nei confronti dell'artrite reumatoide, il quale ha fatto scendere notevolmente la percentuale.
  • Sepsi croniche(15%): paraplegici lungodegenti che subiscono infezioni di piaghe da decubito al 2%, bronchiectasici (come i soggetti affetti da fibrosi cistica)nel 5% dei casi.
  • Sindromi febbrili periodiche (9%): febbre familiare mediterranea 5%, altre3-4%
  • Morbo di crohn (5%)
  • Altre(6%): malattia di Castelman 2%, neoplasie 2% vasculiti 1%
  • Cause sconosciute(6%)

                                                   Malattie renali cistiche
In questa categoria fa parte il rene policistico,che rappresenta la malattia ereditaria per eccellenza e come il diabete rappresenta una tra le principali affezioni che colpiscono il rene( questa come malattia ereditaria, il diabete come causa secondaria). Le cause possono essere:

  • Genetiche
  • NON genetiche

Tra le cause genetiche distinguiamo forme:

  • Autosomiche dominanti: Rene policistico dell'adulto ,Sclerosi tuberosa (caratterizzata dalla presenza di neurofibromi,alterazioni caratteristiche al volto,calcificazioni al livello del SNC con conseguente deficit cognitivo dei pazienti e infine presenza di angiomiolipomi localizzati a livello renale) , malattia di von Hippel -Lindau(caratterizzata dalla presenza di carcinomi renali multipli a cellule chiare che richiedono continui interventi di rimozione delle masse fino a portare alla nefrectomia bilaterale, con altre lesioni caratteristiche a livello midollare e dell'occhio)
  • Autosomiche recessive: Reni policistici del bambino,nefroftisi giovanile
  •  Cisti associate ad altre malformazioni  

Tra le cause non genetiche distinguiamo:

  • Disordini di sviluppo: Rene multicistico, Rene a spugna
  • Disordini acquisti: Cisti renale semplice, cisti renale in pazienti con uremia cronica (le prime sono piuttosto comuni e di carattere assolutamente benigno; diverso nel caso dei dializzati dove le cisti devono essere monitorate per prevenire un possibile sviluppo carcinomatoso. Non sono altro che degenerazioni delle cellule tubulari)

Malattia renale policistica dell'adulto autosomica dominante (ADPKD): è la più importante in quanto più frequente. Seppur dopo numerosi  studi, non è stato ancora trovato il farmaco ideale contro questa malattia. Non può essere considerata una malattia rara; ha infatti una prevalenza  di 1:400- 1:1000,mentre le malattie rare vanno da 1:2000 in poi. E' ad esordio tardivo, e si caratterizza dalla sviluppo di cisti bilaterali, che portano un aumento notevole delle dimensioni del rene(dai 12 cm normali, il rene può raggiungere il 20-25cm) con conseguente spinta verso  avanti dei visceri addominali (tipico addome globoso del soggetto affetto da ADPKD). Il  7-10% di questi pazienti (USA-Europa) va incontro a dialisi; può dare manifestazioni extrarenali.
Come dice l'acronimo, la trasmissione è a carattere autosomico dominante, il che significa che in ogni generazione e indipendentemente dal sesso, ogni figlio ha il 50% di probabilità di ereditare la malattia. I geni coinvolti sono due: PKD1( localizzato sul cromosoma 16 tratto p13.3) che è responsabile della malattia nell' 85% dei casi e ha un evoluzione più rapida; PKD2 ( cromosoma 4 tratto q21) 15% dei casi, in vicinanza al gene codificante la sclerosi tuberosa,a prognosi meno grave.PKD3 è un gene ancora non mappato, e sembra essere coinvolto nello sviluppo della malattia nel 5% dei casi.

  • Il gene PKD1 codifica per una proteina di membrana altamente glicosilata detta policistina-1 che è in grado di legare e interagire con molte proteine ,carboidrati e lipidi attivando vie intracellulari implicate nella morfogenesi e nella differenziazione della cellula;è strettamente connessa alla policistina 2 codificata dal gene PKD2.
  • Il gene PKD2 codifica per la policistina-2 , che si pensa agisca come canale permeabile al Ca2+. Inoltre interagendo con la policistina-1, ne regola il trasporto dal reticolo endoplasmatico alla membrana plasmatica.

Entrambe queste proteine si localizzano in corrispondenza del ciglio della cellula tubulare; infatti tale malattia può essere considerata una cilio-patia. Queste proteine,normalmente presenti nel nostro organismo, risultano alterate nel soggetto affetto da ADPKD; ciò comporta un alterazione nel trasporto del intracellulare calcio con due conseguenze principali:

  • Aumento della proliferazione cellulare
  • Alterazione della secrezione dei fluidi (che anziché essere secreti verso l'esterno,vengono riversati all'interno)

Questo è alla base della formazione delle cisti. Le cisti però sono presenti soltanto nell'1-5% dei nefroni. Questo risulta strano, in quanto la malattia è autosomica dominante e quindi dovrebbe colpire tutti i nefroni; questa espressione focale della malattia è riconducibile al meccanismo patogenetico di formazione delle cisti, che prevede la contemporanea presenza di una mutazione germinale e di una seconda mutazione acquisita,di tipo somatico, a carico di entrambi gli alleli; la cosiddetta "two hit hypothesis" o "fenomeno dei due colpi". Tutte le cellule hanno questa mutazione germinale, ma solo alcune hanno anche  la mutazione somatica; e su queste che si andrà poi a generare la cisti. Quindi l'ADPKD è una malattia autosomica dominante secondo la genetica classica,ma il meccanismo cellulare molecolare è tipo recessivo.
L'ADPKD è malattia sistemica; le principali sedi  extrarenali sono:

  • Fegato: possono essere presenti cisti numerose
  • Apparato gastro-enterico: si manifesta prevalentemente con ernie inguinali o ombelicali(ma anche con cisti pancreatiche,diverticolite del colon, colangiocarcinoma, dilatazione dei dotti biliari ecc...)
  • Apparato Cardiovascolare: alterazioni delle valvole cardiache,aneurisma dell'aorta o delle coronarie,ipertrofia ventricolare sinistra ecc.
  • Cervello (arterie cerebrali): presenza di aneurismi intracranici(molto rari, colpiscono il 5 % dei soggetti possono portare a morte improvvisa). L'angio-risonanza del cervello, viene consigliata solo a soggetti che nell'ambito della loro famiglia hanno una storia clinica di parenti morti per rottura di aneurismi cerebrali a seguito di ADPKD.

Manifestazioni renali:

  • Cisti in entrambi i reni
  • Anomalie precoci della funzione renale
  • Ipertensione
  • Dolore renale
  • Emorragia renale-ematuria
  • Infezione delle cisti e del tratto urinario (Pielonefrite)
  • Calcoli renali
  • Insufficienza renale

Sviluppo e crescita delle cisti: grande variabilità del fenotipo cistico; Può essere diverso per dimensioni,forma e localizzazione:

  • cisti ampie alla periferia del rene: facili da trattare endoscopicamente; si manifestano con dolore(per compressione degli organi circostanti)e ostruzione urinaria(per compressione della pelvi). Per rottura della cisti possiamo avere fuoriuscita del liquido ed emorragie all'esterno.
  • cisti (sempre ampie)a sviluppo intrarenale: si manifestano con dolore(per espansione della capsula renale),perdita di funzione(la cisti espandendosi comprime il parenchima renale circostante) e ipertensione.
  • 3) cisti di piccole(sempre interne) dimensioni e numerose causanti aumento di pressione intraparenchimale: danno dolore intrattabile chirurgicamente e perdita di funzione(per sovvertimento della struttura parenchimale.

Anomalie precoci della funzione renale: i soggetti con queste caratteristiche vanno frequentemente incontro a dialisi; inizialmente manifestano difetto di concentrazione urinaria, riduzione della escrezione di ammonio, iperfiltrazione glomerulare.

  • Il difetto di concentrazione urinaria è spesso riconducibile ad anormalità architetturali del rene ed è spesso lieve. E' raramente evidente dal punto di vista clinico (no polidipsia,poliuria); i pazienti che ne sono affetti mostrano livelli normali di GFR ed elevati livelli circolanti di vasopressina. Può essere considerato un metodo non costoso per lo screening dei familiari (può essere infatti che le cisti non si siano ancora formate, mentre questa è un' alterazione precoce).
  • Gli ioni ammonio invece, vengono intrappolati in maniera difettosa a livello della midollare, non vengono escreti nelle urine, determinando un abbassamento del pH urinario e ridotta citraturia. Ciò predispone maggiormente verso infezioni e calcolosi (calcoli di acido urico ed ossalato).
  • L'iperfiltrazione è frequente nei pazienti con rene policistico; i soggetti affetti già nei primi anni di età hanno una filtrazione glomerulare maggiore della norma (>130ml/min). Ciò ricorda la nefropatia diabetica, dove nella fase iniziale l'iperglicemia induce una aumento della filtrazione; in questo caso però, l'iperfiltrazione dura un po’ più a lungo.

Ipertensione:  E' una costante nel ADPKD; il 50-70% dei soggetti la presenta,di cui il 100% va incontro allo stadio IV-V di insufficienza renale; l'età di insorgenza è più bassa rispetto all'ipertensione essenziale (intorno ai 32-34 anni). Nei bambini con ADPKD è presente del 10-20% con valori di PA>95 percentile; è un fattore di rischio per lo sviluppo di malattie renali e cardiovascolari. Si associa all' aumento del volume renale(maggiore è il volume del rene per cause cistiche, maggiore è il rischio/aumento della gravità dell'ipertensione), alla presenza di microalbuminuria/proteinuria, e all'ipertrofia ventricolare sinistra.
La patogenesi è multifattoriale:

  • Aumento del RAAS Aumento dell'attività del sistema simpatico
  • Aumento endotelina
  • Ridotta espressione di policistina
  • Riduzione GFR

L'aumento di volume delle cisti comporta compressione del parenchima renale con conseguente ischemia; ciò determina una aumento del sistema renina angiotensina (maggiore che nell'ipertensione essenziale). Quest'ultima, da una parte stimola la proliferazione cistica mediante processi di angiogenesi e produzione di fattori di crescita,dall'altro aumenta le resistenze vascolari aumentando la produzione di endotelina e stimolando il sistema simpatico e la produzione di mediatori ossidanti di danno endoteliale; infine, aumento la secrezione di aldosterone(ritenzione di sodio) e di TGF-β (inducente fibrosi renale). Tutto questo porta all'ipertensione e al danno renale.
Le key questions sono:

  • il controllo della PA rallenta la progressione della malattia renale? Seppure una malattia genetica, si è visto che il controllo della PA rallenta il decorso della malattia
  • Scelta dei farmacia antipertensivi? ruolo dell'ACE/ARBs: farmaci di prima scelta che agiscono sul sistema renina angiotensina determinano valori di PA più bassi, riduzione della sclerosi glomerulare secondaria,effetto sulla proteinuria(ridotta),interruzione della pathway profibrotica( abbiamo detto prima che l'angiotensina II stimola rilascio di TGF beta con conseguente aumento dei processi fibrotici renali)
  • Goal pressorio: valori standard di PA contro valori "bassi"(i soggetti normotesi sviluppano un affezione renale con maggiore lentezza) ; due gruppi di popolazione diversa,alcuni con PA trattata altri no;dai 45 anni in poi nei pazienti non trattati (BP>140/90)c'è una perdita di filtrazione di 5-7ml/min annuo, mentre nei soggetti affetti da ADPKD in cui la PA viene trattata(BP<140/90), la perdita di filtrazione scende a 3,8ml l' anno. Inoltre, il controllo rigoroso della PA controlla in modo più efficace l'ipertrofia ventricolare sinistra.

Dolore renale:  rappresenta il sintomo più frequente(circa nel 60% degli adulti), ha sede nel fianco con irradiazione lombare. Maggiore è la dimensione del rene(>15cm), maggiore è il rischio di soffrirne e maggiore sarà il dolore. Se ne distinguono due tipi:

  • Dolore acuto ad eziologia variabile(per sanguinamento cisti,rottura delle cisti, calcoli renali,infezioni).
  •  Dolore cronico, associato ad un aumento del rene,causa pesantezza, discomfort, sensazione di ripienezza,riduzione delle capacità polmonari per compressione sul diaframma.

La terapia clinica si basa sull'uso di farmaci analgesici tipo non oppiacei (aspirina,paracetamolo,FANS), antidepressivi triciclici(terapia aggiuntiva,utile nelle forme croniche) e narcotici( efficaci, da riservare agli episodi acuti,possono essere usati soli o associati al paracetamolo). La terapia chirurgica si basa sull'aspirazione delle cisti (guida ECO-TAC: 90% successo),sulla riduzione delle cisti per via laparoscopica (quando molte cisti contribuiscono al dolore), o sulla nefrectomia/embolizzazione arteriosa (rappresenta l'ultima scelta e porta ovviamente a dialisi).
Emorragia renale-macroematuria:  Si può avere per una fragilità dei vasi, per un trauma o per neo-angiogenesi. Questo porta alla formazione di cisti che,riempiendosi di sangue,si espandono fino a alla rottura. A questo punto le vie sono due: se la cisti mantiene il rapporto con il sistema collettore si avrà macroematuria; se invece si disconnette dalla normale architettura si avrà o un ematoma sottocapsulare o retro peritoneale. E' un sintomo d'esordio nel 35-50% dei casi; l'evento precipitante può essere una strenua attività fisica,può dare episodi ricorrenti ed è generalmente autolimitante(2-7gg). La terapia prevede riposo a letto,analgesici e idratazione; se l'ematuria persiste (>7 gg) si consiglia una approfondimento strumentale ( TAC, ANGIOGRAFIA) o interventistico (trasfusioni,embolizzazione arteriosa, chirurgia)
Infezioni del tratto urinario e delle cisti:hanno un incidenza del 30-50%,maggiore nelle femmine rispetto ai maschi; le cause principali sono infezioni batteriche(E.coli o altre enterobacteriaceae) o accidentalmente tramite strumentazioni endoscopiche. Si possono manifestare con:

  • Infezioni delle basse vie urinarie (sintomi di irritazione vescicale)
  •  infezioni delle alte vie(per via retrograda dalla vescica); queste sono distinte a loro volta in infezioni non complicate(pielonefriti:febbre,dolore lombare) e in infezioni complicate(infezione di cisti: febbre elevata,dolore al fianco,l'urinocoltura può essere negativa). Delle infezioni complicate inoltre, la diagnosi differenziale (tramite TAC, MR, TAC, PET) viene fatta con la cisti emorragica.

Calcoli renali:colpisce l'8% della popolazione; nei soggetti affetti da ADPKD circa il 25% ne è affetto. La maggiore presenza di calcoli rispetto alla popolazione generale è associata alla riduzione dell'escrezione di ioni ammonio che caratterizza i soggetti affetti da ADPKD. Infatti nella popolazione generale, solo il 15% delle calcolosi è associato all'ac.urico (prevalentemente si riscontrano calcoli di calcio-ossalato/fosfato, 80% dei casi) mentre nei soggetti affetti da ADPKD la percentuale sale al 57%(mentre il calcio ossalato/fosfato scende al 41%). Infatti l'ipercalciuria non si riscontra negli ADPKD(come invece si verifica nei soggetti affetti da calcolosi idiopatica),ma  viceversa si evidenzia una maggiore possibilità di ipocitraturia ( la presenza dei citrati è essenziale nel prevenire la formazione di calcoli e la loro somministrazione costituisce una terapia efficacie) e di acidosi tubulare distale che è proprio una caratteristica del soggetto affetto da ADPKD  e che è poi la causa dell'alterazione dell'escrezione degli ioni ammonio. La TAC è il metodo migliore per diagnosticare calcolosi renale. La terapia medica si basa sull'uso di citrati di K e MG, tiazidici, e allopurinolo; ma solo il citrato risulta efficace contro la calcolosi associata ad ADPKD. La dieta consigliata è iposodica, idropinica(2litri die),richiede di limitare il consumo di zuccheri semplici, ed è consigliato l'uso di alimenti di origine vegetale. La terapia chirurgica si basa su uretero-renoscopia,nefrolitotomia percutanea e litotripsia extracorporea (ESWL); sembra abbiano efficacia anche sul trattamento di calcolosi da rene policisico,ma il rischio di infezioni è alto.
Insufficienza renale:  la probabilità di finire in dialisi è del 2% nei soggetti <40 anni, del 20-25% a 50, del 35-45% a 60, del 50-75% a 70-75 anni. Tramite la tipizzazione del PKD1 e del PKD2 l'incidenza è un po’ diversa. Raramente c'è la necessità di finire in dialisi nell'infanzia. Comparsa l'insufficienza renale,la perdita annua di GFR è 5 ml/min. La funzionalità renale nei soggetti affetti da ADPKD  viene mantenuta normale fino ai 40-50 anni, anche se le alterazioni anatomiche sono già ben evidenti (la clearence renale è mantenuta dall'iperfiltrazione che si innesta come meccanismo di compenso da parte dei nefroni superstiti); superata quella soglia di età, la clearance scende rapidamente, per effetto del repentino aumento di  volume delle cisti e di conseguenza dei reni (la progressione del volume è il principale fattore determinante).  I fattori determinati la progressione sono sostanzialmente mutazioni germinali(PKD1,PKD2), mutazioni somatiche,fattori ambientali,fattori genetici modificanti. Delle mutazioni germinali, il PKD1 porta il paziente in dialisi 20 anni prima (a 55 anni con diagnosi a 40 anni) rispetto al soggetto con mutazione del PKD2 sopratutto se donna(72 anni con diagnosi a 52); stesso discorso vale anche per l'ipertensione, l'insufficienza renale e la morte. La differenza sta nel fatto che nel PKD1 il soggetto ha in partenza un rene di dimensioni maggiori rispetto al PKD2,mentre la crescita delle cisti è identica in entrambe le forme (perché nel PKD1 la malattia esordisce prima). Quindi è la formazione iniziale della cisti ma non la loro espansione ad essere modulata dal gene-malattia. Nei reni PKD1 le cisti, oltre che svilupparsi prima,sono più numerose dei reni PKD2.

Fonte: http://canaleacanaleb.altervista.org/alterpages/files/Nefrologia-5-NefropatiadiabeticaAmiloidosiMalattierenalicistiche.docx

Sito web da visitare: http://canaleacanaleb.altervista.org

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